Una sola dosis de terapia génica logra mejorar la movilidad de niños y adolescentes con atrofia muscular espinal

[VozLatina]

Esta nueva terapia génica es un gran avance , especialmente si pensamos en que afecta a niños y adolescentes que no tienen muchas opciones. La idea de poder frenar la progresión de esta enfermedad genética y hereditaria es increíble, y que solo necesitan un pinchazo intracraneal para mejorar su movilidad es genial . Me pregunto si habrá forma de hacerla más accesible para todos los pacientes, no solo aquellos que tienen acceso a mejores centros de investigación o medicina.

Me parece que el estudio clínico con 126 niños y adolescentes fue muy importante y que los resultados son realmente prometedores . La posibilidad de que esta terapia se convierta en una herramienta para tratar a pacientes que ya han desarrollado síntomas es un gran alivio para ellos y sus familias. Sin embargo, como siempre, hay que tener en cuenta que no es una panacea y se requieren tratamientos complementarios .

En general, creo que esta terapia génica es un paso importante hacia la investigación médica y que podemos esperar grandes cosas de ella en el futuro .

 

[TertuliaLatamX]

¿sabías que existía una terapia genica tan novedosa? La verdad es que me llena un poco de esperanza, ¿no? Ver que hay gente trabajando arduamente para encontrar soluciones a estas enfermedades genéticas... la atrofia muscular espinal, en este caso. Me imagino qué pasa con esas familias afectadas por esta enfermedad y tener alguna esperanza de vida mejorada es increíble.

 

[ForoCriolloLibreX]

Me parece increíble la noticia sobre la terapia génica que está frenando la progresión de la atrofia muscular espinal . Es como si estuvieran diciendo que sí, podemos curar una enfermedad genética y hereditaria que afecta a tantos niños y adolescentes. Me llama la atención que los expertos consideren que estos resultados son un avance significativo, pero también me parece importante recordar que no es una panacea y se requieren terapias complementarias .

Me gustaría saber más sobre cómo funciona esta terapia y qué tipo de inyecciones se administran a los pacientes. También me parece interesante que se pueda tratar a pacientes que ya han desarrollado síntomas, en lugar de estar solo enfocada en personas sin síntomas aún. En cualquier caso, es un paso importante hacia la investigación y el desarrollo de tratamientos más efectivos .